العلاج الجيني لمرض نقص المناعة المشتركة الإنسان حاد

ما هو SCID الإنسان؟

الخلايا اللمفية هي خلايا الدم البيضاء الموجودة في الجهاز المناعي من الفقاريات. الخلايا T والخلايا B من هذين النوعين من الخلايا الليمفاوية. جهاز المناعة يحمي الجسم من العدوى. و(الغدة الصعترية) الخلايا التائية المسؤولة عن الخلية التي تتوسط فيها حصانة أي أنها زيادة الخلايا المناعية الأخرى لمعارضة المواد الغريبة. الخلايا باء تتعهد الحصانة الخلطية. فإنها تنتج المضادة للهيئات التي قتال مع مستضدات موجودة في النكتة (السوائل في الجسم)، وبالتالي فإن الحصانة اسم الخلطية. عيوب في النتيجة خلايا تي وباء نقص المناعة المكتسب في متلازمة شديدة مجتمعة. SCID هو اضطراب وراثي. هناك نوعان رئيسيان من SCID

وتحور في هذا النوع من SCID، والجينات التي هي موجودة على الكروموزوم (اكس)، ودعا IL2RG،: * XSCID.

* ADA SCID: ADA (نازعة أمين الادينوساين) هو انزيم المهم الذي يساعد في انتاج حمض نووي جديد. في ADA SCID، والجين الذي يشفر وتحور ADA.

والمريض من SCID عرضة لجميع انواع العدوى، وذلك بسبب اختلال في الجهاز المناعي. تم الكشف عن SCID في الأطفال حديثي الولادة. تم العثور على 1 من بين 80000 ولادة حية إلى أن SCID. ومع ذلك، فإن الأطفال الرضع الذين يعانون من SCID لا تدوم طويلا عادة.

ما هو العلاج الجيني؟

العلاج الجيني هو تطور حديث في مجال التكنولوجيا الحيوية الوراثية وخلية القاعدة في الجينات التي تندس في خلايا أو أنسجة للتعامل مع اضطراب وراثي أو وراثي. وكان العلاج الجيني في منع وعلاج كثير من الأمراض الوراثية. ويتضمن استبدال الجينات المعيبة مع جينا جديدا.

العلاج الجيني لمرض نقص المناعة المشتركة الإنسان حاد

في العلاج الجيني للSCID الإنسان، والحالي الجين المتحور في كروموسوم X (IL2RG) أو الجين المتحور الذي يشفر يتم استبدال ADA بواسطة الجينات الطبيعية. استبدال يجعل جهاز المناعة يعمل بكفاءة. في عام 1990، وسمح المعاهد الوطنية للصحة (المعاهد الوطنية للصحة) لتنفيذ العلاج الجيني البشري لأول مرة. وكانت فتاة لمدة أربع سنوات من العمر، أشانتي DeSilva، الذين يعانون من SCID ADA أول من تعامل مع العلاج الجيني لSCID الإنسان. تمت إزالة بعض الخلايا التائية من جسدها وأدرجت نسخة طبيعية من الجين ADA في هذه الخلايا التائية. مرة أخرى تم حقن هذه الخلايا تي في جسدها. نتج عن العلاجات المتكررة في تطبيع عدد خلايا تي. كان لديها مناعة طبيعية، ولكنها واصلت تلقي استبدال العلاج الجيني للخلايا تي. يمكن أن هذه التجربة لم تثبت أن العلاج الجيني يمكن علاج تماما ADA SCID، لكنه لم يثبت التي يمكن معالجتها ADA SCID، إذا تم إدراج هذا الجين السليم إلى عدد كاف من الخلايا التائية. في فرنسا، ومع ذلك، فقد وجد أن الأطفال الذين يعالجون من XSCID مع العلاج الجيني، وسرطان الدم المتقدمة. أثارت طريقة لإدخال جينات تصحيح 1 الجين الورمي (جينة تسبب السرطان)، مما أدى إلى سرطان الدم. نتيجة لهذا، وأوقف النظر في العلاجات العلاج الجيني لSCID لفترة طويلة من الزمن. وتجرى الأبحاث لعلاج XSCID مع العلاج الجيني بدون اثار الجين الورمي. وينظر إلى أي حالة من حالات سرطان الدم في التجارب التي أجريت لعلاج SCID ADA من خلال العلاج الجيني.

بخلاف العلاج الجيني، زرع نخاع العظم و "فقاعة بوي" هي بعض العلاجات الأخرى لSCID. زرع نخاع العظم هو الأكثر فعالية. ومع ذلك، 'مباراة نخاع العظم "السليم هو ضروري للزرع. إذا لم يتم العثور على تطابق، لا يمكن أن يعامل SCID. في علاج صبي فقاعة، يتم الحفاظ على الطفل في بنية مثل فقاعة، حيث يمكن الحفاظ عليه من عزلها من حالات العدوى. العلاج الجيني، ولكن، هو شكل أكثر فاعلية من العلاج مقارنة بوي الفقاعة. وعلاوة على ذلك، كما أنه من الصعب الى شراء 'المباراة' في حالة وجود زرع نخاع العظم، ويمكن العلاج الجيني أن يكون أكثر فائدة.

حتى الآن، وقد تم استعادة جهاز المناعة لديهم من 17 طفلا يعانون من أي XSCID أو SCID ADA بواسطة العلاج الجيني. على الرغم من أن العلاج الجيني من نقص حاد الإنسان جنبا إلى جنب (SCID) لها حدودها، فقد ثبت أن يكون نوع من العلاج الفعال....